Recherche médicale, génétique - N. f. Du latin et du grec genesis [-gène, -genèse, génique], naissance, formation, qui engendre. La thérapie génique est l'utilisation d'un ou plusieurs gènes comme médicament, pour pallier la déficience d'un gène. Des essais ont été réalisés sur des volontaires atteints de mucoviscidose, mais les résultats ont été décevants. Aujourd'hui, on cible en plus d'autres maladies comme la myopathie, certains cancers, des maladies neurodégénératives (Parkinson par ex.). Les travaux portent sur la conception d'un vecteur efficace et inoffensif.
Principe de la méthode : on utilise des cellules spéciales modifiées, dites d'encapsidation qui, lorsqu'on leur introduit un virus vidé de son ADN ou ARN, reproduisent fidèlement la capside virale (c'est l'enveloppe du virus) vide. En introduisant préalablement dans le virus une construction génique contenant le gène thérapeutique, la cellule d'encapsidation va reproduire des quantités de virus avec ce gène thérapeutique. On peut ensuite, selon les cas : * Traiter les cellules malades à l'extérieur de l'organisme en leur injectant les vecteurs viraux porteurs des gènes thérapeutiques, puis réintroduire ces cellules dans l'organisme (réalisé avec de la moelle osseuse pour soigner des déficiences immunitaires). * Injecter directement des vecteurs viraux dans les tissus malades. Des essais ont été réalisés, notamment dans des tissus cérébraux. * Une troisième méthode consiste à injecter les vecteurs viraux avec leurs gènes thérapeutiques dans la circulation sanguine. Les virus iront normalement s'insérer dans les cellules malades. Les essais actuels utilisant un vecteur viral, portent essentiellement sur les cancers, les maladies dues à un seul gène déficient (mucoviscidose, myopathie ...), le SIDA et les anomalies du système vasculaire cardiaque. Il n'y a pas assez de recul pour faire un bilan de ces techniques, mais elles sont très prometteuses. Plusieurs équipes de chercheurs travaillent maintenant sur des chromosomes artificiels qui ont la propriété de s'insérer naturellement dans l'ADN de bactéries. Syn. : génothérapie.